Applicazioni delle cellule staminali
Le cellule staminali hanno le capacità uniche di autorinnovarsi e differenziarsi in altri tipi di cellule. Le cellule iPS possono eludere le problematiche dovute sia alle questioni etiche che al potenziale rigetto allogenico. Queste caratteristiche sono di grande interesse ai fini terapeutici, ad esempio per quanto riguarda l'utilizzo di terapie cellulari per il trattamento di leucemia, di malattie autoimmuni e, in tempi recenti, persino della cecità.
Gli occhi sono organi complessi, costituiti da molti tipi di cellule con ruoli specifici. L'insieme di queste cellule dà vita a un sistema che permette di rilevare la luce ambientale e di trasferire al cervello le informazioni acquisite. L'epitelio pigmentato retinico (RPE) è lo strato cellulare responsabile della conversione delle onde luminose in segnali cellulari.
Figura 1. Trattamento delle malattie della retina con cellule iPS. Le cellule somatiche vengono coltivate e riprogrammate in cellule iPS mediante l'aggiunta di fattori di pluripotenza (A). Dopo che queste cellule si sono differenziate in cellule RPE, vengono testate e iniettate sotto la retina del paziente (B).
L'RPE è costituito da un singolo strato di cellule pigmentate, formato da membrane apicali composte da segmenti esterni di fotorecettori sensibili alla luce, e da una membrana basolaterale rivolta verso i capillari fenestrati della coroide.
Le cellule RPE sono fondamentali per mantenere la struttura e la funzionalità della retina e dei fotorecettori. Le cellule RPE sono importanti anche per elaborare i nutrienti che mantengono efficiente la retina. Le cellule RPE possono essere danneggiate da diverse malattie, come la degenerazione maculare senile (DMS), la retinite pigmentosa, la malattia di Stargardt e l'amaurosi congenita di Leber. Il progressivo danneggiamento dell'RPE può portare a disfunzioni oculari e persino alla cecità.
I donatori di RPE sono rari e difficili da trovare; ecco perché la ricerca sta tentando di utilizzare le cellule staminali iPS allo scopo di generare cellule RPE destinate ai trapianti oculari. Gli studi clinici sull'uomo riguardanti i trapianti di RPE sono iniziati nel 2014. Attualmente il trattamento viene eseguito iniettando 150 microlitri di cellule RPE sotto la retina del paziente.
Fonti:
- Cyranoski, D. (2014). Japanese woman is first recipient of next-generation stem cells. Nature, 12.
- Pagliuca, F. W., Millman, J. R., Gürtler, M., Segel, M., Van Dervort, A., Ryu, J. H., ... & Melton, D. A. (2014). Generation of functional human pancreatic β cells in vitro. Cell, 159(2), 428-439.